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福山型筋ジス及びDG異常症のアンチセンス核酸、糖鎖補充、AAV治療、胎児治療開発

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研究課題番号 KAKENHI-PROJECT-23H00418
研究種目 基盤研究(A)
研究分野
研究機関 東京大学
代表研究者 戸田 達史
研究分担者 金川 基
研究分担者 小林 千浩
研究期間 開始年月日 2023/4/1
研究期間 終了年度 2025
研究ステータス 交付 (2025/4/1)
配分額(合計) 47,190,000 (直接経費 :36,300,000、間接経費 :10,890,000)
配分額(履歴) 2025年度:14,560,000 (直接経費 :11,200,000、間接経費 :3,360,000)
2024年度:14,560,000 (直接経費 :11,200,000、間接経費 :3,360,000)
2023年度:18,070,000 (直接経費 :13,900,000、間接経費 :4,170,000)
キーワード 福山型筋ジストロフィー
アンチセンス核酸
リビトールリン酸
AAV遺伝子治療
分子標的治療

研究成果

[学会発表] Temporal requirement of dystroglycan glycosylation during brain development and rescue of cortical dysplasia via gene delivery in the fetal stage.

Atsushi Sudo, Motoi Kanagawa, Kazuhiro Kobayashi, Mitsuharu Endo, Yasuhiro Minami, Atsu Aiba, Tatsushi Toda 2024

[学会発表] CDP-ribitol prodrug treatmentameliorates ISPD-deficient muscular dystrophy

Motoi Kanagawa, Hideki Tokuoka, Rieko Imae, Hiroshi Manya, Shunsuke Hoshino, KazuhiroKobayashi, Takashi Okada, Tamao Endo, and Tatsushi Toda 2024

[学会発表] リビトールリン酸修飾機序の解明と筋ジストロフィー治療戦略

金川基 2024

[学会発表] CDP-ribitol prodrug treatmentameliorates ISPD-deficient muscular dystrophy

Motoi Kanagawa, Hideki Tokuoka, Rieko Imae, Hiroshi Manya, Shunsuke Hoshino, KazuhiroKobayashi, Takashi Okada, Tamao Endo, and Tatsushi Toda 2024

[学会発表] Temporal requirement of dystroglycan glycosylation during brain development and rescue of cortical dysplasia via gene delivery in the fetal stage

Atsushi Sudo, Motoi Kanagawa, Kazuhiro Kobayashi, Mitsuharu Endo, Yasuhiro Minami, Atsu Aiba, Tatsushi Toda 2024

[学会発表] CDP-ribitol prodrug treatment ameliorates ISPD-deficient musculardystrophy

Motoi Kanagawa 2024

[学会発表] CDP-ribitol supplementation therapy and pathomechanism of dystroglycanopathy-related cardiomyopathy.

金川基 2023

[学会発表] Pathogenesis and therapeutic strategy for dystroglycanopathy

金川基 2023

[学会発表] 糖鎖異常型筋ジストロフィーの発症機序にもとづいた治療法の開発

金川基 2023