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福山型筋ジス及び類縁疾患のアンチセンス核酸、糖鎖補充、AAV治療開発と病態解明

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研究課題番号 KAKENHI-PROJECT-20H00526
研究種目 基盤研究(A)
研究分野
研究機関 東京大学
代表研究者 戸田 達史
研究分担者 金川 基
研究分担者 小林 千浩
研究期間 開始年月日 2020/4/1
研究期間 終了年度 2022
研究ステータス 完了 (2022/4/1)
配分額(合計) 45,370,000 (直接経費 :34,900,000、間接経費 :10,470,000)
配分額(履歴) 2022年度:12,220,000 (直接経費 :9,400,000、間接経費 :2,820,000)
2021年度:15,730,000 (直接経費 :12,100,000、間接経費 :3,630,000)
2020年度:17,420,000 (直接経費 :13,400,000、間接経費 :4,020,000)
キーワード 福山型筋ジストロフィー
アンチセンス核酸
ジストログリカン
リビトールリン酸異常症
リビトール補充療法
AAV遺伝子治療
分子標的治療
福山型金ジストロフィー

研究成果

[学会発表] 糖鎖異常型筋ジストロフィーの発症機序にもとづいたCDP-リビトール補充療法の開発

金川 基 2022

[雑誌論文] Laminin α5_CD239_Spectrin is a candidate association that compensates the linkage between the basement membrane and cytoskeleton in skeletal muscle fibers

Kikkawa Yamato、Matsunuma Masumi、Kan Ryuji、Yamada Yuji、Hamada Keisuke、Nomizu Motoyoshi、Negishi Yoichi、Nagamori Shushi、Toda Tatsushi、Tanaka Minoru、Kanagawa Motoi 2022

[学会発表] リビトールリン酸という新規糖鎖ユニットの発見と疾患

金川 基 2022

[雑誌論文] Dystroglycanopathy: From Elucidation of Molecular and Pathological Mechanisms to Development of Treatment Methods

Kanagawa Motoi 2021

[学会発表] 骨格筋維持機構としての基底膜―細胞膜連携とその破綻による疾患

金川 基 2021

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーのモデルマウスを用いた病態解明と治療戦略の開発

金川基,戸田達史 2020

新規CDP-リビトール誘導体

ジストログリカン糖鎖修飾異常に伴う疾患の治療剤及び関連酵素測定法