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リソソーム性シアリダーゼ欠損症に対する新規遺伝子治療法開発

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研究課題番号 KAKENHI-PROJECT-23K06116
研究種目 基盤研究(C)
研究分野
研究機関 自治医科大学
代表研究者 伊藤 孝司
研究分担者 月本 準
研究期間 開始年月日 2023/4/1
研究期間 終了年度 2025
研究ステータス 交付 (2023/4/1)
配分額(合計) 4,680,000 (直接経費 :3,600,000、間接経費 :1,080,000)
配分額(履歴) 2025年度:910,000 (直接経費 :700,000、間接経費 :210,000)
2024年度:910,000 (直接経費 :700,000、間接経費 :210,000)
2023年度:2,860,000 (直接経費 :2,200,000、間接経費 :660,000)
キーワード ガラクトシアリドーシス
シアリドーシス
カテプシンA
ノイラミニダーゼ1
遺伝子治療
アデノ随伴ウイルスベクター
リソソームシアリダーゼ
ライソゾーム病
遺伝子治療法
ノイラミニダーゼ1欠損症

研究成果

[学会発表] NEU1欠損症モデルマウスの作製と新規遺伝子治療法開発

月本準、福池凛、三好瑞希、堀井雄登、五百磐俊樹、加守虹穂、竹内美絵、西岡宗一郎、田良島典子、南川典昭、伊藤孝司 2024

[雑誌論文] Meroterpenes and prenylated benzoylphloroglucinol from the flowers of Hypericum formosanum

Tanaka Naonobu、Takizawa Rena、Shimomoto Yusei、Tsuji Daisuke、Yonekura Koji、Itoh Kohji、Akagi Reiko、Kashiwada Yoshiki 2024

[雑誌論文] Novel synthetic biological study on intracellular distribution of human GlcNAc-1-phosphotransferase expressed in insect cells

Kiriyama Kei、Fujioka Keisuke、Kawai Kaito、Mizuno Teru、Shinohara Yasuo、Itoh Kohji 2023

[図書] 先天代謝異常症 クリニカルファイル

月本準, 伊藤孝司 2023

[図書] Seikagaku

月本準、伊藤孝司 2023

[図書] Trends in Glycoscience and Glycotechnology

Jun Tsukimoto, Kohji Itoh 2023

[学会発表] ノイラミニダーゼ1細胞内結晶化の抑制とリソソーム病遺伝子治療への応用

月本準、三好瑞希、福池凛、堀井雄登、加守虹穂、竹内 美絵、田良島典子、南川典昭、伊藤孝司 2023

[学会発表] Development of in vivo gene therapy for GM2 gangliosidoses

伊藤孝司, 村松慎一, 山形崇倫, 酒井規夫, 村松一洋, 渡邊美有紀, 小坂仁 2023

[学会発表] Production of sialidosis and galactosialidosis model mice and development of gene therapy

Jun Tsukimoto, Rin Fukuike, Mizuki Miyoshi, Yuto Horii, Toshiki Iniwa, Nijiho Kamori, Yoshie Takeuchi, So-ichiro Nishioka,Noriko Tarashima, Noriaki Minakawa and Kohji Itoh 2023

[雑誌論文] Lysosomal sialidase NEU1, its intracellular properties, deficiency, and use as a therapeutic agent

Itoh Kohji、Tsukimoto Jun 2023

[図書] ライソゾーム病 -最新の病態、診断、治療の進歩- 改定第2版

月本準, 伊藤孝司 2023

[雑誌論文] Lysoglycosphingolipids have the ability to induce cell death through direct <scp>PI3K</scp> inhibition

Watanabe Ryosuke、Tsuji Daisuke、Tanaka Hiroki、Uno Michael Shintaro、Ohnishi Yukiya、Kitaguchi Shindai、Matsugu Tsuyoshi、Nakae Ryuto、Teramoto Hiromi、Yamamoto Kei、Shinohara Yasuo、Hirokawa Takatsugu、Okino Nozomu、Ito Makoto、Itoh Kohji 2023