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次世代遺伝子編集システムを用いたFCMDに対するスプライシングスイッチ療法の確立

KAKEN 科学研究費助成事業データベース で見る
研究課題番号 KAKENHI-PROJECT-21K19457
研究種目 挑戦的研究(萌芽)
研究分野
研究機関 藤田医科大学
代表研究者 谷口
研究分担者 斉藤 史明
研究期間 開始年月日 2021/4/1
研究期間 終了年度 2023
研究ステータス 完了 (2023/4/1)
配分額(合計) 6,240,000 (直接経費 :4,800,000、間接経費 :1,440,000)
配分額(履歴) 2023年度:2,340,000 (直接経費 :1,800,000、間接経費 :540,000)
2022年度:2,080,000 (直接経費 :1,600,000、間接経費 :480,000)
2021年度:1,820,000 (直接経費 :1,400,000、間接経費 :420,000)
キーワード スプライシングスイッチ
RNA
福山型筋ジストロフィー
ゲノム編集
アンチセンス核酸
dCas9
スプライシングスイッチ療法

研究成果

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーの治療法開発研究

池田 真理子 2024

[図書] 【遺伝学的検査の進歩とその応用】次世代シークエンサーの原理と出生前/出生後の臨床応用(解説)

長坂美和子 池田真理子 2023

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーの治療法開発研究

池田真理子 2023

[図書] 【小児科医が知っておくべき筋疾患診療:遺伝学的理解と治療の最新事情】代表的筋疾患 その他の先天性筋ジストロフィー(解説)

長坂美和子 池田真理子 2023

[学会発表] Finding cures for Fukuyama muscular dystrophy

池田 真理子 2023

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーの治療法開発研究

池田真理子 2023

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーの根治療法の発見とiPS細胞を用いた疾患モデル化

池田真理子 2022

[学会発表] 福山型筋ジストロフィーの中枢神経系の疾患モデル構築と低分子化合物を用いたレスキュー

池田真理子 2022

[学会発表] 筋疾患と生殖医療の課題-単一遺伝性疾患に対する着床前診断~PGT-M の倫理審議会

池田真理子 2022

[学会発表] Restoration of the defect in radial glial fiber migration and cortical plate organization in a brain organoid model of Fukuyama muscular dystrophy

池田真理子 2021

[学会発表] Biallelic variants in LIG3 cause a novel mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy

池田真理子 2021

[学会発表] Mutations in DNA ligase III cause mitochondrial neuro gastrointestinal encephalomyopathy,

池田真理子 2021

[学会発表] Mutations in LIG3 cause mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy by mtDNA depletion

池田真理子 2021

[学会発表] Mutations in LIG3 cause mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy by mtDNA depletion

池田真理子 2021

アンチセンス核酸およびその利用