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DM1疾患特異的iPS細胞とスプライシングレポーターを用いた治療薬スクリーニング

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研究課題番号 KAKENHI-PROJECT-17K16711
研究種目 若手研究(B)
研究分野 生物系
医歯薬学
外科系臨床医学
整形外科学
研究機関 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
代表研究者 加門 正義
研究期間 開始年月日 2017/4/1
研究期間 終了年度 2018
研究ステータス 完了 (2018/4/1)
配分額(合計) 4,160,000 (直接経費 :3,200,000、間接経費 :960,000)
配分額(履歴) 2018年度:1,690,000 (直接経費 :1,300,000、間接経費 :390,000)
2017年度:2,470,000 (直接経費 :1,900,000、間接経費 :570,000)
キーワード DM1
Splicing
iPS細胞
スプライシング異常
筋強直性ジストロフィー
リピート病
スクリーニング

研究成果

[学会発表] DM1疾患特異的iPS細胞におけるCTGリピート伸長メカニズムの解明

加門正義、若月修二、荒木敏之 2018

[図書] Myotonic Dystrophy: Disease Modeling and Drug Development with DM1

Toshiyuki Araki, Masayoshi Kamon, and Hidetoshi Sakurai 2018

[学会発表] DM1疾患特異的iPS細胞におけるCTGリピート伸長メカニズムの解明

加門正義、若月修二、荒木敏之 2018

[学会発表] DM1疾患特異的iPS細胞におけるCTGリピート伸長メカニズムの解明

加門正義、若月修二、荒木敏之 2017