研究内容

リソソーム病は、リソソーム酵素の遺伝的欠損により、生体分子の細胞内過剰蓄積と多様な全身症状を伴う先天性代謝異常症です。発生頻度1～10万出生児当たり1人程度の希少疾患であるが、厚生労働省では特定疾患「難病」指定されています。近年の分子医学の急速な発展に伴い、従来治療法が無い遺伝病に対し、酵素補充療法、遺伝子治療法、低分子化合物による薬物療法が実用化されつつあります。本研究では、未だ治療法がないリソソーム病（Tay-Sachs病やSandhoff病、Galactosialidosis等）を対象に、創薬生命工学分野で発明した、独創的な医薬品シーズを用い、臨床応用に向け、企業と連携した研究開発を実践します。

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▼徳島大学産業院＜研究開発事業部門＞より
https://industal.tokushima-u.ac.jp/introduction/